Kardiomiopatia przerostowa to choroba, która jeszcze kilka lat temu była powodem nagłych zgonów sercowych u polskich pacjentów. Od dwóch lat sytuacja pacjentów uległa istotnej zmianie, a chorzy mierzący się z tym rzadkim schorzeniem mają dostęp do nowoczesnego leczenia na światowym poziomie w ramach programu lekowego B.162. O wyzwaniach związanych z diagnostyką i leczeniem pacjentów, a także współpracy między lekarzami oraz zespołem koordynującym ds. leczenia kardiomiopatii rozmawiano podczas konferencji prasowej „Choroby rzadkie w kardiologii. Organizacja opieki nad pacjentami z kardiomiopatia i perspektywy na przyszłość”.
Podczas konferencji podsumowującej dwuletnią działalność zespołu koordynacyjnego ds. leczenia kardiomiopatii, eksperci oraz przedstawiciele pacjentów wskazali na ogromny sukces programu lekowego B.162. To właśnie w marcu 2026 roku do zespołu koordynacyjnego ds. leczenia kardiomiopatii wpłynął tysięczny wniosek związany z procedurą kwalifikacyjną pacjenta do nowoczesnego leczenia dostępnego w ramach programu lekowego B.162. Zdaniem klinicystów oraz przedstawicieli organizacji pacjentów program ten stanowi kamień milowy w opiece nad pacjentami mierzącymi się z kardiomiopatią przerostową.
– Kryteria włączenia pacjentów do leczenia są jasno nakreślone i bazują na evidence-based medicine. Zadaniem zespołu koordynacyjnego ds. leczenia kardiomiopatii jest ocena, czy dany pacjent spełnia narzucone kryteria. Dotychczas pozytywnej weryfikacji nie przeszło około 15 proc. wniosków pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy ATTR oraz około 20 proc. pacjentów z kardiomiopatia przerostową z zawężeniem drogi odpływu lewej komory – wskazuje prof. dr hab. n. med. Piotr Podolec, przewodniczący zespołu koordynacyjnego ds. leczenia kardiomiopatii, kierownik Kliniki Chorób Serca i Naczyń Collegium Medicum UJ, pełnomocnik dyrektora ds. Chorób Rzadkich w Szpitalu Specjalistycznym im. Jana Pawła II w Krakowie. Zdaniem klinicysty prowadzony w Polsce program lekowy B.162 jest kamieniem milowym w opiece nad chorymi na rzadkie schorzenia układu krążenia, a dialog prowadzony ze środowiskiem kardiologów zwiększa świadomość tych rzadkich schorzeń.
– Dowodem na rosnącą świadomość i wiedzę w środowisku są zmieniające się na przestrzeni ostatnich miesięcy wnioski o leczenia w ramach programu B.162. Dzięki przejrzystym materiałom edukacyjnym, nagraniom z pokazowych badań echokardiograficznych kardiolodzy coraz trafniej diagnozują swoich pacjentów a trafiające do nas wnioski są uzasadnione. Mamy coraz mniej odrzuceń wniosków z powodu błędnie wykonanego badania echokardiograficznego czy nieuwzględnienia w farmakoterapii pacjenta leków, które mogą nasilać zawężenie w drodze odpływu w przebiegu kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem drogi odpływu lewej komory- podkreśla prof. dr hab. n. med. Zofia Oko-Sarnowska z I Kliniki Kardiologii Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.
Nowa era w kardiologii – życie zamiast samej diagnostyki
Jeszcze kilka lat temu pacjenci z kardiomiopatią amyloidową czy przerostową mieli ograniczone opcje terapeutyczne, a ich rokowania były często dramatyczne – połowa chorych na amyloidozę nieleczoną umierała w ciągu dwóch lat.
– Amyloidoza transtyretynowa jest chorobą nową jednostką chorobową w kardiologii XXI wieku. Jeszcze 10 lat temu wielu chorych nie potrafiliśmy rozpoznać w tej wczesnej fazie choroby, a diagnoza często stawiana była na późniejszym etapie choroby. Dlatego ważnym wydaje się zadbanie o wzrost świadomości tych schorzeń wśród kardiologów, ale też lekarzy rodzinnych – bo to do ich gabinetów swoje pierwsze kroki kierują pacjenci – prof. dr hab. n. med. Jacek Grzybowski, konsultant Oddziału Kardiomiopatii Narodowego Instytutu Kardiologii Stefana Kardynał Wyszyńskiego – Państwowy Instytutu Badawczy.
Wprowadzenie we wrześniu 2024 roku programu lekowego B.162 radykalnie zmieniło tę sytuację. Nowoczesne leki, takie jak tafamidis czy mavacamten, pozwalają chorym nie tylko na poprawę komfortu życia, ale wręcz na powrót do aktywności zawodowej i społecznej.
– Dla nas to nie jest tylko kwestia komfortu, to chodzi po prostu o życie. My dostajemy drugie życie – podkreślał Zbigniew Pawłowski, prezes Stowarzyszenia Pacjentów z Amyloidozą.
Skuteczność potwierdzona wynikami
Dane przedstawione przez prof. Piotra Podolca wykazują, że refundowane w programie lekowym terapie przynoszą istotną statystycznie poprawę już na pierwszym etapie leczenia, co objawia się u pacjentów zmniejszeniem duszności oraz zwiększeniem dystansu w teście sześciominutowego marszu. Obecnie w Polsce leczenie realizuje sieć ośrodków eksperckich – 16 placówek w przypadku amyloidozy transtyrytynowej (ATTR) oraz 28 w przypadku kardiomiopatii przerostowej.
Wyzwania: Wczesna diagnostyka i finansowanie
Mimo sukcesów, eksperci wskazują na palące potrzeby systemowe:
Wyzwania związane z finansowaniem niepokoją szczególnie pacjentów. – Końcówka ubiegłego roku była krytyczna i wówczas otrzymywaliśmy sygnały, że w kilku regionach w Polsce pacjenci byli kwalifikowani do programu, ale leczenia nie otrzymywali, bo ośrodki nie miały gwarancji, że oddziały wojewódzkie NFZ pokryją koszty. Teraz jest zdecydowanie lepiej, choć pacjenci nadal żyją w obawie, że przez złą sytuację finansową w systemie ochrony zdrowia ponownie pojawią się problemy z realizacją programu lekowego – wskazała Agnieszka Wołczenko, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pacjentów ze Schorzeniami Serca i Naczyń „Ecoserce”.
Prof. Piotr Podolec nakreślił jasną wizję rozwoju: konieczna jest pełna realizacja Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, powołanie centrów eksperckich oraz wprowadzenie karty pacjenta na wzór onkologicznej karty DiLO. Eksperci apelują również o zwiększenie nakładów na badania genetyczne, gdyż 80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne.
– Polska stała się jednym z niewielu krajów, gdzie tak wiele innowacyjnych terapii jest refundowanych. To wielkie osiągnięcie, którego musimy bronić i które musimy rozwijać dla dobra 2,5 miliona Polaków cierpiących na choroby rzadkie” – podsumował prof. Podolec.
TRANSMISJA KONFERENCJI PRASOWEJ
Spotkanie prasowe zorganizowano dzięki wsparciu:
Serwis www.rzecznicyzdrowia.pl nie zbiera w sposób automatyczny żadnych informacji, z wyjątkiem informacji zawartych w plikach cookie.
Pliki cookie (tzw. „ciasteczka”) stanowią dane informatyczne, w szczególności pliki tekstowe, które przechowywane są w urządzeniu końcowym Użytkownika Serwisu i przeznaczone są do korzystania ze stron internetowych Serwisu. Cookies zazwyczaj zawierają nazwę strony internetowej, z której pochodzą, czas przechowywania ich na urządzeniu końcowym oraz unikalny sztuczny numer (identyfikator) nadawany przez dostawcę pliku Użytkownikowi.
Podmiotem odpowiedzialnym za zamieszczenie na urządzeniu końcowym Użytkownika Serwisu plików cookie oraz uzyskującym do nich dostęp jest operator Serwisu www.rzecznicyzdrowia.pl – Fundacja Rzecznicy Zdrowia UL. BOLESŁAWICKA 38/6 03-352 WARSZAWA NIP 7011076022, REGON 521315275, KRS 0000952346
Pliki cookie wykorzystywane są w celu:
prawidłowego funkcjonowania stron internetowych (Elementor, Gravatar);
dostosowania zawartości stron internetowych Serwisu do preferencji Użytkownika oraz optymalizacji korzystania ze stron internetowych; w szczególności pliki te pozwalają rozpoznać urządzenie Użytkownika Serwisu i odpowiednio wyświetlić stronę internetową, dostosowaną do jego indywidualnych potrzeb;
tworzenia statystyk, które pomagają zrozumieć, w jaki sposób Użytkownicy Serwisu korzystają ze stron internetowych, co umożliwia ulepszanie ich struktury i zawartości; marketingu i remarketingu przy wsparciu naszych partnerów (Google Ads, Google Analytics, Facebook/Meta Pixel, Facebook/Meta Conversion API, Pixel LinkedIn, Google Tag Manager, Twitter Pixel, Twitter Conversion API, Consent Management Provider (CMP), Global Multimedia Protocols Group).
W ramach serwisu stosowane są pliki cookie przekazujące dane do innych podmiotów:
Meta Facebook
Google Ads
Google Analytics
Google Tag
Consent Management
Oprócz ciasteczek wysyłanych ze strony z która się łączymy, pliki cookies mogą być wysyłane także z serwerów stron, do których się odwołują, np. Google, YouTube czy serwisy społecznościowe jak Facebook, Twitter i inne.
W ramach Serwisu stosowane są przede wszystkim pliki cookie „sesyjne” (session cookies). Cookies „sesyjne” są plikami tymczasowymi, które przechowywane są w urządzeniu końcowym Użytkownika do czasu wylogowania, opuszczenia strony internetowej lub wyłączenia oprogramowania (przeglądarki internetowej).
W ramach Serwisu stosowane są również następujące rodzaje plików cookie:
Funkcjonalne pliki cookie, umożliwiające korzystanie z usług dostępnych w ramach Serwisu, w tym m.in. wyświetlenie zawartości stron, korzystanie z formularzy kontaktowych, wyszukiwarek zamieszczonych na stronie. Przykładowo uwierzytelniające pliki cookie wykorzystywane do usług wymagających uwierzytelniania w ramach Serwisu; „zapamiętanie” wybranych przez Użytkownika ustawień i personalizację interfejsu Użytkownika, np. w zakresie wybranego języka lub regionu, z którego pochodzi Użytkownik, rozmiaru czcionki, wyglądu strony internetowej itp.; wykorzystywane do wykrywania nadużyć w zakresie uwierzytelniania w ramach Serwisu;
Analityczne pliki cookie, umożliwiające zbieranie informacji o sposobie korzystania ze stron internetowych serwisu (Google Analytics);
Marketingowe pliki cookie służące do kierowania reklam performancowych, oraz remarketingowych na podstawie zebranych informacji o sposobie korzystania ze stron internetowych serwisu (Google Ads, Facebook/Meta Pixel, Facebook/Meta Conversion API, Pixel LinkedIn, Twitter Pixel, Twitter Conversion API).
Użytkownik ma możliwość ograniczenia lub wyłączenia dostępu plików cookies do swojego Urządzenia. W przypadku skorzystania z tej opcji korzystanie z Serwisu będzie możliwe, poza funkcjami, które ze swojej natury wymagają plików cookies.
Jeżeli użytkownik po zapoznaniu się z niniejszą informacją pozostawi ustawienia aktualnie używanego urządzenia końcowego (w szczególności ustawienia przeglądarki) zezwalające na stosowanie cookies to przyjmuje się, że użytkownik wyraził zgodę na wykorzystywanie cookies na aktualnie przeglądanej stronie i podstronach.
Pliki cookies nie gromadzą żadnych danych osobowych, w tym nazwisk i adresów e-mail.
W wielu przypadkach oprogramowanie służące do przeglądania stron internetowych (przeglądarka internetowa) domyślnie dopuszcza przechowywanie plików cookie w urządzeniu końcowym Użytkownika. Użytkownicy Serwisu mogą nie wyrazić zgody na działanie plików cookie określonych kategorii (typów funkcjonalnych) w ramach wyświetlanej na stronie głównej Serwisu klauzuli zgody lub dokonać w każdym czasie zmiany ustawień przeglądarki internetowej dotyczących plików cookie. Ustawienia te mogą zostać zmienione w szczególności w taki sposób, aby blokować automatyczną obsługę plików cookie w ustawieniach przeglądarki internetowej bądź informować o ich każdorazowym zamieszczeniu w urządzeniu Użytkownika Serwisu. Szczegółowe informacje o możliwości i sposobach obsługi plików cookies dostępne są w ustawieniach oprogramowania (w menu przeglądarki internetowej).
Każdy użytkownik może zmienić ustawienia dotyczące ciasteczek w używanej przez siebie przeglądarce, w tym zupełnie wyłączyć możliwość ich zapisywania. Jeśli użytkownik nie wyłącza możliwości zapisywania ciasteczek pochodzących z różnych witryn, oznacza to w praktyce, ze wyraża zgodę na ich zapisywanie i przechowywanie w komputerze.
Użytkownik może w każdej chwili usunąć pliki Cookies korzystając z dostępnych funkcji w przeglądarce internetowej, której używa.
Sposoby opisujące wyłączenie lub zmianę ustawień dla najpopularniejszych przeglądarek internetowych:
a. Google Chrome – domyślne ustawienia przeglądarki Google Chrome zezwalają
na przechowywanie cookies. Aby zmienić ustawienia należy:
i. kliknąć w menu „Ustawienia Google Chrome” i wybrać opcję”Ustawienia”;
ii. kliknąć w „Pokaż ustawienia zaawansowane” na dole strony;
iii. wybrać opcję „Ustawienia treści” w opcjach „Prywatność”;
iv. wybrać żądane ustawienia;
v. aby wprowadzić specjalne ustawienia dla danego serwisu należy kliknąć
w „Zarządzaj wyjątkami” i wybrać własne ustawienia dla witryn;
vi. aby zatwierdzić zmiany należy kliknąć w przycisk „Gotowe”.
b. Microsoft Internet Explorer – Domyślne ustawienia przeglądarki Microsoft
Internet Explorer zezwalają na przechowywanie plików cookies, ale blokują
pliki, które mogą pochodzić z serwisów niestosujących polityki prywatności.
Aby zmienić ustawienia należy:
i. kliknąć w menu „Narzędzia” i wybrać „Opcje Internetowe”;
ii. wybrać zakładkę „Prywatność”;
iii. za pomocą suwaka określić żądany poziom ustawień (najwyższy blokuje
cookies całkowicie, najniższy zezwala na przechowywanie wszystkich
cookies).
c. Mozilla Firefox – domyślne ustawienia przeglądarki Mozilla Firefox zezwalają
na przechowywanie plików cookies. Aby zmienić ustawienia należy:
i. kliknąć w menu „Narzędzia” (w innych wersjach: kliknąć przycisk
„Firefox”) i wybrać „Opcje”;
ii. następnie wybrać zakładkę „Prywatność” i zaznaczyć żądane ustawienia;
iii. aby wprowadzić specjalne ustawienia dla danego serwisu należy kliknąć
w „Wyjątki” i wybrać własne ustawienia dla witryn;
iv. zatwierdzić zmiany za pomocą przycisku „OK”.
d. Opera – domyślne ustawienia przeglądarki Opera zezwalają na przechowywanie
plików cookies. Aby zmienić ustawienia należy:
i. kliknąć w „Preferencje”, wybrać opcję „Zaawansowane”, a następnie
„Ciasteczka”;
ii. zaznaczyć żądane ustawienia;
iii. aby wprowadzić specjalne ustawienia dla danego serwisu należy wejść
na wybraną stronę internetową, kliknąć na niej prawym przyciskiem
myszy, wybrać polecenie „Preferencje dla witryn” i przejść do karty
„Ciasteczka” a następnie wprowadzić pożądane ustawienia;
iv. zatwierdzić zmiany za pomocą przycisku „OK”.
e. Safari – domyślne ustawienia przeglądarki Safari zezwalają na przechowywanie
plików cookies. Aby zmienić ustawienia należy:
i. w menu „Safari” wybrać opcję „Preferencje”;
ii. kliknąć ikonę „Prywatność”;
iii. zaznaczyć żądane ustawienia;
iv. aby wprowadzić specjalne ustawienia dla danego serwisu należy kliknąć
w „Szczegóły” i wybrać własne ustawienia dla witryn.
Jeżeli użytkownik zdecyduje się na odrzucenie wszystkich ciasteczek, nie będzie możliwe korzystanie z niektórych treści i usług udostępnianych. Wyłączenie ciasteczek nie powoduje natomiast braku możliwości przeglądania stron w większości witryn.
Operator Serwisu informuje, że ograniczenia stosowania plików cookie mogą wpłynąć na niektóre funkcjonalności dostępne na stronach internetowych Serwisu.
Użytkownik może w każdej chwili usunąć pliki Cookies korzystając z dostępnych funkcji w przeglądarce internetowej, której używa.
Należy zaznaczyć, że technologia Cookies jest wykorzystywana przez hakerów do infekowania komputerów i wprowadzania złośliwego oprogramowania. Technologia Cookies, która ma zapewnić prawidłową komunikację z serwerem strony jest w tym przypadku wykorzystywana niezgodnie ze swoim przeznaczeniem. Ochronę przed takim atakiem jak i też innymi formami prób hakerskich powinien zawsze stanowić przede wszystkim dobry program ochrony antywirusowej.
ADMINITRATOR może wykorzystać „cookies” w następujących mi.in. w następujących celach na odwiedzanej przez Państwa stronie:
– konfiguracji serwisu,
– zapamiętanie ustawień wybranych przez Użytkownika,
– zapamiętanie historii odwiedzonych stron w serwisie w celu rekomendacji treści,
– zapamiętywanie rozmiaru czcionki, wyglądu strony internetowej itp.
– uwierzytelniania użytkownika w serwisie i zapewnienia sesji użytkownika w serwisie,
– optymalizacji i zwiększenia wydajności usług świadczonych na stronie, dostosowania zawartości stron internetowych Serwisu do preferencji Użytkownika oraz optymalizacji korzystania ze stron internetowych Serwisu. W szczególności pliki te pozwalają rozpoznać podstawowe parametry Urządzenia Użytkownika (np. rozdzielczość monitora) i odpowiednio wyświetlić stronę internetową, dostosowaną do parametrów monitora;
– zapewnienia bezpieczeństwa i niezawodności Serwisu.
